Un ensayo clínico acaba de comenzar que podría tardar décadas en completarse por completo, pero podría tener resultados que cambian la vida. Los investigadores están probando un fármaco que limpia la placa para la enfermedad de Alzheimer en jóvenes que están genéticamente destinados a desarrollar el trastorno cerebral devastador.
Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington lideran el estudio, que está probando un anticuerpo experimental desarrollado por la compañía farmacéutica Eli Lilly. La droga se está dando a personas de tan solo 18 años que tienen un alto riesgo de Alzheimer de inicio temprano. Aunque puede llevar hasta 25 años saber realmente si estas drogas pueden funcionar como se esperaba, tomará mucho menos tiempo obtener información valiosa sobre la naturaleza de Alzheimer, dicen los investigadores.
La droga que se usa en el ensayo se llama Remternetug. Está destinado a ser un sucesor de Donanemab de Eli Lilly (marca Kisunla), que fue aprobado para tratar la enfermedad de Alzheimer temprano en julio de 2024. Donanemab, remonTetug y medicamentos similares intentan tratar la Alzheimer dirigida a una versión mal entera de la proteína amiloide beta. En personas con Alzheimer, esta beta amiloide mal plegada se acumula en el cerebro, y finalmente se forman en grupos resistentes conocidos como placas (otra proteína mal plegada, tau, también juega un papel clave en causar el Alzheimer).
Si bien los medicamentos anti-amiloides son los primeros tratamientos aprobados que se cree que retrasan la progresión de Alzheimer, las terapias actuales solo tienen un efecto modesto. Se sabe que las placas amiloides pueden comenzar a acumularse en el cerebro 20 o más años antes de que alguien comience a mostrar signos de Alzheimer. Y eso ha llevado a especular que estos medicamentos podrían ser sustancialmente más efectivos e incluso podrían prevenir el Alzheimer por completo si se administran a personas de alto riesgo durante el período de tiempo anterior, una hipótesis de que este ensayo más nuevo tiene como objetivo probar directamente.
El estudio, llamado ensayo de prevención primaria, inscribirá a 240 personas de familias que se sabe que llevan mutaciones en uno de los tres genes que casi siempre resultan en el Alzheimer de inicio temprano. Incluirá a las personas que llevan estas mutaciones, así como a familiares no ocupantes que actuarán como una especie de grupo de control. Las personas son elegibles para estar en el estudio si son de 11 a 25 años más jóvenes que la edad que se espera que desarrollen Alzheimer en función de sus antecedentes familiares (generalmente esto sucede en los 30, 40 o 50 años de personas).
La parte principal del ensayo se ejecutará durante dos años, con los participantes aleatorizados para recibir el medicamento o un placebo cada tres meses. Posteriormente, las personas podrán tomar abiertamente la droga durante otros cuatro años si así lo desean. Debido a que los voluntarios son muy jóvenes, los investigadores no esperan ver ningún cambio en su cognición durante el juicio. Pero podrán ver si Remternetug puede disminuir notablemente o incluso detener la acumulación de placa amiloide en los cerebros de las personas.
“Mi abuelo falleció de Alzheimer, y también lo hizo su madre y todos menos uno de sus hermanos”, dijo Hannah Richardson, de 24 años, participante en el juicio de prevención primaria, en un comunicado proporcionado por la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington. “Estoy feliz de participar en el ensayo de prevención primaria y participar en la investigación porque sé lo importante que es”.
Los investigadores dicen que llevará aproximadamente de cuatro a cinco años informar los hallazgos de la primera etapa controlada por el placebo del ensayo, mientras que todo el estudio está en camino a completarse para 2034. Pero planean vigilar a estos pacientes durante muchos pacientes. años después. Y es probable que las lecciones que aprendemos de esta investigación ayuden a los científicos a comprender mejor el Alzheimer de inicio temprano y clásico.
“Este estudio innovador en esta población de pacientes especial de Alzheimer tiene el potencial de afectar significativamente la forma en que prevenimos la enfermedad de Alzheimer, salvando a las personas y las familias de la angustia de esta enfermedad fatal”, dijo Maria C. Carrillo, directora científica de la Asociación de Alzheimer, en una declaración.
