El Servicio Nacional de Salud (NHS) ha aprobado un innovador tratamiento de £ 1.65 millones para la enfermedad de células falciformes en Inglaterra, ofreciendo a los pacientes una tasa de curación prometedora del 96.6%.
Se espera que la nueva terapia, aclamada como un gran avance, transforme la vida de las personas que luchan contra los trastornos sanguíneos heredados al proporcionar una solución a largo plazo a la condición dolorosa y potencialmente mortal.
El nuevo tratamiento, EXA-CEL, está diseñado para pacientes con enfermedad grave de células falciformes que califican para un trasplante de células madre pero no tienen un donante coincidente.
Se espera que aproximadamente 50 pacientes, incluidos niños mayores y adultos, se beneficien de esta terapia de vanguardia cada año en Inglaterra.
Elegibilidad y prevalencia de enfermedades en Inglaterra
Según el Servicio Nacional de Salud (NHS), alrededor de 17,000 personas en Inglaterra viven con enfermedad de células falciformes. De ellos, se cree que aproximadamente 4,000 son elegibles para el nuevo tratamiento.
Los ensayos clínicos para EXA-CEL han demostrado que la terapia puede prevenir crisis dolorosas de células falciformes, que ocurren cuando los vasos sanguíneos se bloquean. Los investigadores encontraron una “cura funcional” en el 96.6% de los participantes que recibieron el tratamiento.
Superar obstáculos iniciales
A pesar del rechazo inicial del Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención (NICE) en marzo pasado debido a evidencia insuficiente, la aprobación ahora representa un gran avance en el tratamiento de la enfermedad de las células falciformes.
“Esto representa un paso monumental en el tratamiento de personas con trastorno de células falciformes, lo que afecta principalmente a las personas de la herencia negra africana y negra del Caribe. Esta innovadora terapia, disponible en el Servicio Nacional de Salud (NHS), representa una perspectiva muy real de una cura para este trastorno devastador “, dijo la profesora Bola Owolabi, directora del Programa Nacional de Mejora de Desigualdades de Salud en NHS, en una entrevista con El guardián.
Owolabi enfatizó el compromiso del Servicio Nacional de Salud de implementar tratamientos innovadores para abordar las desigualdades de atención médica. “Esta terapia de vanguardia podría dar a los pacientes que enfrentan un trastorno grave de células falciformes la esperanza de un futuro mucho más brillante”.
Lo que debes saber
La enfermedad de las células falciformes es un problema de salud global apremiante, particularmente en Nigeria, que tiene la mayor población de pacientes con células falciformes en todo el mundo.
Más de 4.3 millones de nigerianos se ven afectados, con un estimado de 150,000 recién nacidos diagnosticados anualmente. Como el epicentro de la enfermedad, el sistema de salud pública de Nigeria enfrenta inmensos desafíos en el manejo de la carga creciente. La enfermedad de las células delicadas hace que las células sanguíneas se vuelvan en forma de media luna, restringiendo el flujo sanguíneo y provocando un dolor severo que puede requerir hospitalización. Puede reducir la esperanza de vida de 20 a 30 años.
La esperanza de una cura a través de la terapia génica, como EXA-CEL, podría tener implicaciones de largo alcance para los pacientes y los sistemas de atención médica en Nigeria, donde la enfermedad continúa planteando una crisis de salud pública significativa.
Un paso hacia la innovación global
Los resultados prometedores de EXA-CEL podrían allanar el camino para una mayor atención global e innovación en el tratamiento con células falciformes, particularmente en regiones como Nigeria donde la enfermedad es más frecuente.
Con la aprobación de los Servicios Nacionales de Salud de este tratamiento de vanguardia, la lucha contra la enfermedad de las células falciformes da un paso significativo, ofreciendo esperanza para un futuro en el que los pacientes ya no tengan que soportar el dolor y los riesgos severos asociados con la afección.
